Rok 2027 to dla Poltregu czas kamieni milowych

Z tego artykułu dowiesz się:

• Na jakim etapie jest kluczowy projekt Poltregu.
• Jak spółka chce go komercjalizować.
• Jakie nadzieje dają komórki Treg i technologia mRNA.
• Jak wygląda płynność spółki.

Na jakim etapie są kluczowe projekty spółki?

MJ: Najbardziej zaawansowanym projektem pozostaje PTG-007, autologiczna terapia oparta na limfocytach T-regulatorowych rozwijana w cukrzycy typu 1. To projekt, który zakończył już rozwój kliniczny i przechodzi do etapu przygotowania procesu rejestracyjnego w Europejskiej Agencji Leków (EMA).

Informowaliście o nawiązaniu współpracy z firmą Parexel. Jaka jest jej rola w tym projekcie?

MJ: To jeden z największych globalnych podmiotów wyspecjalizowanych w rozwoju i rejestracji produktów leczniczych. Jego rolą jest wsparcie naszej spółki w przygotowaniu dokumentacji i całej ścieżki prowadzącej do złożenia kompletnego dossier.

Jaki jest aktualny harmonogram waszego flagowego projektu?

MJ: W IV kwartale 2026 r. planowane jest tzw. spotkanie pre-submission z EMA, a złożenie dossier przewidujemy w I kwartale 2027 r. Następnie rozpocznie się właściwa ocena regulacyjna. Dla produktów ATMP (produkty lecznicze terapii zaawansowanej -red.) może ona potrwać około 12–18 miesięcy, dlatego przy realizacji obecnego harmonogramu potencjalna decyzja Komisji Europejskiej może przypaść na 2028 r.

Równolegle przygotowywana jest dokumentacja związana z joint clinical assessment (wspólna ocena kliniczna - red.). Chcemy w ten sposób możliwie wcześnie przygotowywać również grunt pod późniejsze krajowe procesy refundacyjne.

Warto jednak spojrzeć na rozwój PTG-007 także w szerszym kontekście zmian, jakie zaszły na rynku cukrzycy typu 1 od naszego IPO.

Jakie zmiany ma pan na myśli?

MJ: W 2021 r. głównym punktem odniesienia było dla nas stadium 3, czyli choroba już objawowa. W kolejnych latach światowa diabetologia bardzo mocno przesunęła się w kierunku wcześniejszego wykrywania choroby i interwencji przed wystąpieniem pełnych objawów. Rozwijają się programy badań przesiewowych, coraz większe populacje dzieci są badane pod kątem autoprzeciwciał, a możliwość wcześniejszego rozpoznania choroby zaczyna zmieniać cały paradygmat jej leczenia.

Gdybyśmy zrealizowali plan z 2021 r. dokładnie w pierwotnie zakładanej formule, dzisiaj mielibyśmy aktywo rozwijane przede wszystkim pod stadium 3, podczas gdy istotna część rynku przesuwa się w stronę wcześniejszej diagnozy i zapobiegania progresji choroby.

Dlatego zmianę ścieżki rozwoju traktujemy jako realokację zasobów, a nie odejście od strategicznego celu.

Wpłynęło to również na zmiany w finansowaniu poszczególnych projektów.

MJ: Środki, których nie musieliśmy przeznaczyć na pierwotnie zakładane duże badanie fazy II/III PTG-007 w stadium 3, mogliśmy skierować na rozwój kolejnych aktywów. Dzięki temu mamy dziś nie tylko PTG-007, ale również preTREG, programy CAR-TREG poprzez Immuthera oraz terapie nowej generacji, w tym rozwiązania in vivo wykorzystujące peptydy i mRNA. Rok 2027 to dla nas kalendarz kluczowych kamieni milowych.

Wróćmy do waszego kluczowego projektu. Czy wyniki badań PTG-007 potwierdziły jego skuteczność?

PT: Skuteczność terapii została bezdyskusyjnie potwierdzona naukowo i klinicznie. Naszą największą przewagą konkurencyjną jest unikalny w skali globalnej pakiet 7,5–12-letniej obserwacji pacjentów leczonych terapią PolTREG. Żadne nowo rozpoczęte badanie kliniczne konkurencji nie byłoby w stanie takiego materiału szybko odtworzyć.

Co więcej, te wieloletnie dane pozwoliły nam uzyskać od EMA podstawę do rejestracji leku również we wskazaniu pediatrycznym, co przy cukrzycy typu 1 – dotykającej głównie dzieci i młodzież – ma kolosalne znaczenie rynkowe.

Na czym polega unikalność tej terapii?

PT: Wyróżnia się ona znacznie korzystniejszym profilem bezpieczeństwa niż konkurencyjny teplizumab. Ma mniej działań niepożądanych i wykazuje dłuższy czas hamowania progresji choroby.

W PTG-007 wykorzystujemy własne komórki TREG pacjenta, namnażamy je w kontrolowanych warunkach i ponownie podajemy, aby ograniczyć autoagresję i chronić pozostałe komórki produkujące insulinę.

Jeżeli PTG-007 uzyska rejestrację w obecnie procedowanym wskazaniu, byłaby to pierwsza terapia komórkowa TREG na świecie dopuszczona do leczenia cukrzycy typu 1 w jej objawowej fazie.

Warto dodać, że ubiegłoroczna Nagroda Nobla w dziedzinie fizjologii i medycyny, przyznana za odkrycia związane z limfocytami Treg, ostatecznie uwiarygodniła tę klasę terapii w oczach globalnego rynku i inwestorów. Dla nas to potężny wiatr w żagle. Pod koniec czerwca 2026 r. w elitarnym czasopiśmie Frontiers in Science ukazała się przełomowa publikacja naukowa podsumowująca perspektywy użycia Tregs w medycynie. Miałem zaszczyt być jej współautorem obok samego laureata Nagrody Nobla, dr. Fredericka Ramsdella.

Jak wasza spółka chce skomercjalizować PTG-007?

MJ: Preferowanym przez nas scenariuszem pozostaje partnering z dużą firmą farmaceutyczną.

Jednocześnie mamy coś, czego wiele spółek biotechnologicznych na podobnym etapie nie posiada – własną certyfikowaną fabrykę.

W tym kontekście mamy trzy równoległe scenariusze operacyjne: potencjalne CDMO (produkcja kontraktowa -red.) dla partnera z big pharmy po samodzielną komercjalizację w wybranych krajach UE po decyzji EMA, oraz kontraktową produkcję dla naszej amerykańskiej spółki zależnej Immuthera na potrzeby jej badań klinicznych w USA. Ten trzeci strumień już się materializuje operacyjnie.

Taki wolumen w zupełności pokryje popyt w pierwszych latach komercjalizacji, bez konieczności ponoszenia kosztów rozbudowy.

Daje nam to komfort opcji do wyboru. Możemy wejść w partnering, ale nie jesteśmy całkowicie uzależnieni od partnera w zakresie produkcji.

Czy aktualne są szacunki, że projekt może generować ponad 250 mln zł przychodów rocznie?

MJ: Wskazane 250 mln zł stanowi dolny, celowo konserwatywny próg modelu pokazującego skalę rocznego przychodu przy pełnym wykorzystaniu naszej wytwórni. Model przyjmuje cenę 50 tys. euro za podanie - świadomie znacznie poniżej poziomu obecnie stosowanego w komercjalizacji autologicznych terapii komórkowych w Europie.

O jakich poziomach mowa?

MJ: Referencyjne ceny takich produktów jak Kymriah czy Yescarta plasują się w przedziale 300–475 tys. euro za dawkę. My przyjęliśmy dolny próg dla scenariusza teoretycznego samodzielnej komercjalizacji, którego celem byłaby możliwie szybka penetracja rynku — nawet kosztem ceny — z wysoką marżą wynikającą z niskich kosztów wytworzenia własnej infrastruktury. To skala potencjału, nie prognoza przychodowa.

Rzeczywista strategia cenowa PTG-007 zostanie ustalona bliżej momentu komercjalizacji i będzie zależała od wybranego scenariusza, albo samodzielnego, albo partneringu z big pharma, albo modelu mieszanego.

W scenariuszu partneringu (bazowym dla nas) potencjał komercyjny jest wielokrotnie wyższy, co pokazują transakcje: Sanofi/Provention Bio 2,9 mld USD po Fazie 3 czy implikowana wycena rynkowa Orca Bio na około 2,4 mld USD wynikająca z rundy 250 mln USD ze stycznia 2026 r.

Czy widać zainteresowanie big pharmy obszarem TREG?

MJ: Jest bardzo wyraźne i dotyczy zarówno terapii TREG, jak i szerzej – nowych metod modyfikujących naturalny przebieg chorób autoimmunologicznych.

Jakie konkretne globalne transakcje potwierdzają to zainteresowanie?

MJ: Najbardziej czytelnym benchmarkiem w cukrzycy typu 1 jest Provention Bio. Po zatwierdzeniu przez FDA terapii Tzield firma została w 2023 r. przejęta przez Sanofi za około 2,9 mld USD. Nie traktujemy tej transakcji jako bezpośredniego benchmarku wyceny PolTREG. Pokazuje ona natomiast, jak dużą wartość strategiczną może uzyskać aktywo w cukrzycy typu 1 po istotnym ograniczeniu ryzyka regulacyjnego.

Drugim ważnym przykładem jest Orca Bio. W styczniu 2026 r. spółka pozyskała około 250 mln USD finansowania na przygotowanie komercjalizacji, a w czerwcu FDA zatwierdziła TREGZI – pierwszą dopuszczoną terapię wykorzystującą regulatorowe limfocyty T. Dla nas najważniejszy jest wniosek, że klasa terapii TREG została zwalidowana nie tylko naukowo, ale także regulacyjnie i kapitałowo.

Widzimy więc, że big pharma nie tylko obserwuje ten obszar - ona się do niego pcha.

Świeży przykład to Faza 3 Merck/Moderna V940 w czerniaku (sierpień 2026 r.). Merck zapłacił Modernie 200 mln USD upfront już w 2016 r., na etapie w pełni przedklinicznym, za dostęp do platformy mRNA-LNP w onkologii.

Co ostatni sukces Moderny w terapii mRNA oznacza dla projektów nowej generacji waszej spółki?

PT: Wyniki Moderny i Mercka są dla nas interesujące z dwóch powodów. Po pierwsze, pokazują, że technologia mRNA, która zyskała globalną skalę dzięki szczepionkom przeciw chorobom zakaźnym (COVID), może być skutecznie wykorzystywana również jako platforma terapeutyczna. Pozytywne wyniki fazy III programu Moderny w czerniaku są ważną walidacją całej tej klasy technologicznej.

Po drugie, PolTREG rozwija własny program PTG-023 wykorzystujący podobną architekturę technologiczną – mRNA, nanocząstki lipidowe i odpowiednio dobrane antygeny – ale w zupełnie innym celu biologicznym.

W onkologii Moderna wykorzystuje mRNA do pobudzania układu odpornościowego przeciw nowotworowi. My chcemy wykorzystać tę technologię w przeciwnym kierunku: do indukowania tolerancji immunologicznej wobec określonych antygenów i uruchamiania mechanizmów prowadzących do powstawania regulatorowych limfocytów T.

Można powiedzieć, że wykorzystujemy podobny język technologiczny, ale chcemy przekazać układowi odpornościowemu odwrotną instrukcję. W onkologii chodzi o to, żeby powiedzieć mu: „atakuj”. W chorobie autoimmunologicznej chcemy powiedzieć: „tego antygenu nie atakuj”.

Jakie znaczenie dla waszej spółki i jej wyników ma tzw. wyjątek szpitalny? Czy można z tego tytułu liczyć na powtarzalne przychody?

PT: Wyjątek szpitalny ma dla nas podwójne znaczenie. Pozwala stosować terapię PTG-007 jeszcze przed pełną rejestracją w ramach obowiązujących regulacji, a jednocześnie zwiększa wykorzystanie naszej infrastruktury produkcyjnej i umożliwia generowanie przychodów.

Po okresie przerwy związanej z procedurami regulacyjnymi mechanizm został przywrócony i od II kwartału 2026 r. ponownie generujemy przychody z tego źródła. Pozostała do realizacji wartość kontraktu z Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku wynosi około 10,7 mln zł. Docelowo chcemy rozszerzać ten model również na inne ośrodki.

Jak teraz wygląda płynność spółki?

MJ: W marcu 2026 r. pozyskaliśmy około 18 mln zł z emisji akcji. Dysponujemy również znaczącym portfelem przyznanych środków grantowych i cały czas aktywnie aplikujemy o kolejne finansowanie w Polsce, Europie i Stanach Zjednoczonych.

Na jak długo wystarczy pieniędzy?

MJ: Przy konserwatywnych założeniach do końca I kwartału 2027 r.

Jednocześnie wraz z dojrzewaniem projektów zmienia się nasz model ich finansowania. W przypadku PTG-007 głównym zadaniem nie jest dziś finansowanie nowego dużego badania fazy II/III, lecz przygotowanie i przeprowadzenie rejestracji w EMA. Rok 2027 to dla czas kamieni milowych. Każdy z nich istotnie zmienia bazę do rozmów partneringowych z big pharmą oraz do dyskusji z inwestorami VC w Stanach Zjednoczonych. Nasza strategia finansowa jest wprost synchronizowana z tym kalendarzem.

Z kolei programy amerykańskie rozwijane poprzez Immuthera chcemy finansować w możliwie dużym stopniu z kapitału pozyskiwanego w USA, poprzez granty, inwestorów VC i w przyszłości partnering.

Czy planowane jest dodatkowe finansowanie, np. emisja lub sprzedaż w ramach ABB?

MJ: Nie wykluczamy żadnej efektywnej formy finansowania rozwoju spółki, ale naszym celem nie jest finansowanie całego portfolio wyłącznie poprzez kolejne emisje akcji.

Budujemy kilka potencjalnych źródeł finansowania: granty, partnering, kapitał dla Immuthera, przychody z wyjątku szpitalnego oraz wykorzystanie naszej infrastruktury.