Wzmożony popyt na akcje biotechnologicznej spółki był odpowiedzią na komunikat, że Menarini Group otrzymało od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) informację o możliwości nadania statusu leku sierocego dla SEL24/MEN1703 w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. To kandydat ma lek rozwijany przez Menarini Group na mocy wyłącznej licencji udzielonej przez Ryvu.
-Status leku sierocego (ODD) jest przyznawany przez FDA terapiom przeznaczonym do leczenia schorzeń, na które cierpi mniej niż 200 tys. osób w USA i zapewnia spółkom biotechnologicznym szereg zachęt wspierających rozwój terapii i diagnostyki chorób rzadkich. - ODD nie zastępuje procesu zatwierdzania przez organy regulacyjne, a leki na choroby rzadkie muszą przejść standardowy proces badań klinicznych. Jednakże uzyskanie statusu ODD umożliwia korzystanie z doradztwa naukowego FDA w celu przyspieszenia procesu badań klinicznych i poprzez uproszczoną procedurę oceny i rejestracji leku może znacząco skrócić kolejne etapy badań – wyjaśnia Ryvu w komunikacie.
Obecnie SEL24/MEN1703 znajduje się w badaniu klinicznym typu "first-in-human" fazy I/II eskalacji dawki i ekspansji kohorty w ramach DIAMOND-01 jako monoterapia w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową.
