| Zarząd Ryvu Therapeutics S.A. z siedzibą w Krakowie ("Spółka") informuje, że Menarini Group otrzymało od amerykańskiego regulatora - Agencji ds. Żywności i Leków ("FDA") informację o możliwości nadania statusu leku sierocego (ang.: Orphan Drug Designation, "ODD") dla SEL24/MEN1703 w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML). SEL24/MEN1703 jest pierwszym w swojej klasie, dostępnym doustnie, dualnym inhibitorem PIM/FLT3, rozwijanym przez Menarini Group na mocy wyłącznej licencji udzielonej przez Spółkę. Status leku sierocego (ODD) jest przyznawany przez FDA terapiom przeznaczonym do leczenia schorzeń, na które cierpi mniej niż 200 000 osób w USA i zapewnia spółkom biotechnologicznym szereg zachęt wspierających rozwój terapii i diagnostyki chorób rzadkich. ODD nie zastępuje procesu zatwierdzania przez organy regulacyjne, a leki na choroby rzadkie muszą przejść standardowy proces badań klinicznych. Jednakże uzyskanie statusu ODD umożliwia korzystanie z doradztwa naukowego FDA w celu przyspieszenia procesu badań klinicznych i poprzez uproszczoną procedurę oceny i rejestracji leku może znacząco skrócić kolejne etapy badań. Obecnie SEL24/MEN1703 znajduje się w badaniu klinicznym typu „first-in-human” fazy I/II eskalacji dawki i ekspansji kohorty w ramach DIAMOND-01 jako monoterapia w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML). Etap eskalacji dawki w badaniu DIAMOND-01 wykazał dopuszczalny profil bezpieczeństwa aż do rekomendowanej dawki na poziomie 125 mg na dobę oraz wstępne oznaki aktywności w monoterapii przeciwbiałaczkowej. Wyniki te zostały potwierdzone w części badania obejmującej ekspansję kohorty, w której również wykazano wstępną skuteczność SEL24/MEN1703 w nawrotowej lub opornej postaci ostrej białaczki szpikowej (AML), zwłaszcza u pacjentów z mutacją w genie IDH, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami IDH. W prowadzonym badaniu klinicznym trwa obecnie rekrutacja pacjentów z AML z mutacją IDH1 lub IDH2 w celu dalszego zbadania aktywności SEL24/MEN1703 w tej subpopulacji. [***English version***] The Management Board of Ryvu Therapeutics S.A. ("Company") hereby announces that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation ("ODD") to SEL24/MEN1703 for the treatment of Acute Myeloid Leukemia (AML). SEL24/MEN1703 is a first-in-class, orally available, dual PIM/FLT3 inhibitor, in-licensed by Menarini Group from the Company. ODD is granted by the FDA to therapies intended for the treatment of conditions that impact fewer than 200,000 people in the US and provides companies with several incentives to support the development of therapeutics and diagnostics for rare diseases. ODD does not supersede the process of regulatory approval and drugs for rare diseases are required to undergo the same rigorous scientific review process as any other drug. However, obtaining ODD status allows use of FDA’s scientific support and advice to further the process of clinical trials and can significantly shorten the subsequent stages of studies by simplified drug evaluation and registration procedures. Currently SEL24/MEN1703 is being examined as part of the DIAMOND-01 trial as a single agent for the treatment of patients with Acute Myeloid Leukemia (AML). DIAMOND-01 is a First-in-Human, Phase I/II, dose escalation and cohort expansion trial of SEL24/MEN1703, investigated as a single agent for the treatment of patients with AML. In the dose escalation part of the DIAMOND-01 trial, SEL24/MEN1703 has demonstrated a manageable safety profile up to the recommended dose (RD) of 125 mg/day, along with initial evidence of anti-leukemic activity as single agent. This evidence has been confirmed in the cohort expansion part of the study, which also showed preliminary single agent efficacy in relapsed/refractory AML, particularly in patients with IDH mutant disease, either naïve - or previously exposed - to IDH inhibitors. The trial is currently recruiting AML patients bearing IDH1 or IDH2 mutation, to further investigate the activity of SEL24/MEN1703 in this molecularly defined sub-population of patients. | |
