We wrześniu 2019 r. lek został podany pierwszemu pacjentowi. Badanie fazy 1b prowadzone jest aktualnie w sześciu ośrodkach klinicznych w Stanach Zjednoczonych. Ma na celu ustalenie profilu bezpieczeństwa związku oraz rekomendowanej dawki do dalszych etapów rozwoju klinicznego. Umożliwi też wstępną ocenę skuteczności przeciwnowotworowej w leczeniu chorych cierpiących na ostrą białaczkę szpikową lub zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka.
Posiadanie statusu leku sierocego w przypadku potencjalnego wprowadzenia SEL120 na rynek amerykański, pozwala ubiegać się o dostęp do szeregu ulg. Pozwoli także uzyskać dodatkowy siedmioletni okres wyłączności na sprzedaż danego leku w USA, jak i wsparcie naukowe FDA (tzw. scientific advice) w procesie dalszych badań klinicznych.
- Możliwość uzyskania statusu leku sierocego jest dla nas istotnym kamieniem milowym i ważnym etapem w prowadzonych badaniach klinicznych nad SEL120. Decyzja amerykańskiego regulatora podkreśla również znaczące niezaspokojone potrzeby medyczne w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, choroby bardzo agresywnej, o wysoce niekorzystnym rokowaniu u pacjentów – komentuje dr n. med. Setareh Shamsili, Członek Zarządu i Dyrektor ds. Medycznych Ryvu Therapeutics.
Leki sieroce stosowane są w jednostkach chorobowych o charakterze przewlekłym, które występują u niewielkiej liczby osób w odniesieniu do całkowitej populacji, tj. nie więcej niż u 6 osób na 10 000, lub poniżej 200 000 przypadków w USA. Choroby rzadkie stanowią bardzo niejednorodną grupę schorzeń, które różnią się objawami i sposobem leczenia. Charakteryzuje je ciężki przebieg i często stanowią zagrożenie życia lub powodują przewlekłą niepełnosprawność.
